病因
近年来诸多学者进行了不同角度的病因和发病机制的研究，认为其可能与如下的因素有关。
1.染色体异常
在许多小儿的恶性肿瘤中都会见到染色体异常。肝母细胞瘤在11号染色体常有11p 11.5 的杂合子的丢失。11p位点是纯合性突变型等位基因所在，被称为WAGR位点(Wilms’ tumour, aniridia, genital malformation,mental retardation)即与肾母细胞瘤、无虹膜、生殖系统畸形、智力发育迟缓有关，在此位点的异常易发生先天性发育畸形和胚胎性肿瘤。因此临床上常发现合并存在肾母细胞瘤的病例;
2.与低出生体重有关
近年来随着新生儿医疗技术水平的提高，极低出生体重儿的生存率明显提高。但随之发现这些病例发生肝母细胞瘤的比例增加;
3.遗传因素的影响
大多数病例都是散发的，但也有家族性发病的报道。有相关的研究报告提到，4个家庭中有同胞的兄弟或姐妹发生肝母细胞瘤，其中1对同胞兄弟合并伴有中枢神经系统的异常，1对同时伴有肝糖原累积症1B，而另一对有多发性家族性腺瘤性息肉病的家族史;
4.与妊娠期的各种外界不良因素有关
症状
(1)发病初期并不典型，部分家长为患儿更衣或洗澡时偶然发现右上腹部的肿块，后期会出现上腹部或全腹膨隆、恶心呕吐、食欲不振、体重减轻、腹泻、腹壁静脉曲张、发热 、黄疸等表现。因肿瘤迅速增大使包膜张力加大而出现腹部胀痛。触诊肝大坚硬，肝边缘明显硬，表面不光滑、有结节。部分患儿肿瘤向胸腔方向生长，以至腹部肿块不甚明显，而因肿瘤抬高膈肌主要表现为呼吸困难;
(2)体检时可触及肝脏，呈弥漫性或结节性肿大，瘤块高低不等，质硬。有时伴有脾脏肿大，腹壁静脉显露或曲张。作者曾遇到两例因肿瘤破裂腹痛、腹肌紧张、腹腔穿刺有较多不凝血液而急诊行剖腹探查。晚期病情进展迅速，不久即出现恶病质，另外一个临床特点为常伴有发热，体温可达39-40℃。极为罕见的病例因肝母细胞瘤的瘤体内含有产生性激素的组织成分，大约3%病例表现性器官发育异常及耻毛出现。典型的肉眼黄疸不常见，但胆红素增高的患儿不少;
(3)还有部分很少病例因肿瘤而产生明显的骨质疏松，其机制可能是形成骨基质的蛋白质合成障碍或胆固醇过多，直接影响骨骼的结构所致。以致在较轻微的外力下即可能发生病理性骨折。极个别病例伴有杵状指或半身肥大。