传染病病因学说的革新
传染病的病因历代多认为是风、寒、温等邪气所致，故有“伤寒”“温病”之论，形成了传统。吴又可的研究，大胆否定传统，而且公然提出：“温疫之为病，非风、非寒……乃天地间别有一种疠气（一称戾气）”，并指出这种戾气“自口鼻而入”，引致传染病的发作。令人叹服的是他还明确指出这种戾气在致病上的特异性，即：能使人病的戾气，牛羊可以不病；能使牛羊病的戾气并不引起鸡鸭病；能使鸡瘟的戾气，鸭可以不病。如此卓识，已为传染病致病菌的发现创造了极佳的条件，而且对传染病传染途径，致病菌的特异性都作出了科学的论断，足见其洞察力的透彻和周密。
人痘接种术的成功
天花约在公元二世纪传入我国后，由于其危害力大而引起我国历代医家的关注，并在无数次治疗和试图预防的实践中，终于创造发明了预防天花的人痘接种技术。据传说远在十一世纪一位峨嵋山人已为宰相王旦之子王素接种人痘而获得天花的免疫。这一传说虽然尚不能得到充分证据，但按唐代已知接种脓汁以防治疖病等也可说明并非完全没有可能。人痘接种术发展到十六世纪中已在我国得到一定的推广。“闻种痘法起于明隆庆间，宁国府太平县……由此蔓延天下”。近代学者多据此认为我国人痘接种预防天花始于十六世纪中。人痘接种术发明后，又经许多痘医的改进，使毒性不断降低，逐渐趋于安全可靠。人痘接种术，十七世纪开始在全国推广，俄国也派医师来北京学习，十八世纪初再传土耳其、英国、法国、美国、印度、日本以及欧洲、非洲许多国家，这是人类第一次通过免疫法获得预防天花的抵抗力。直至英国人痘接种医师琴那氏1796年改进为牛痘接种后，中国人痘接种仍在许多国家继续使用。中国人痘接种术开了人类免疫学的先河。这是中国医学家对人类卫生保健的一项杰出的贡献。
李时珍《本草纲目》的杰出成就
李时珍于1578 年撰成《本草纲目》五十二卷。收药一千八百九十二种，附图一千一百零九幅，集明代以前我国药物学研究之大成。由于李时珍重视实地考察，并运用了比较解剖学、比较生物学的研究和创造性进行实验观察，甚至做动物实验，他对许多药物的认识和结论有着较高的科学价值，许多内容都反映了当时人类科学研究的先进水平。该书把四百四十四种动物药按虫、鳞、介、禽、兽、人次第分类叙述，反映了他“从贱至贵”的生物进化观；所叙述的“鸟产于林，故羽似叶”，“乌骨鸡但验舌黑”等，反映了在动物适应环境，相关变异以及遗传特征等方面的新认识；他对植物药的分类等也是划时代的，反映了当时生物学分类的先进水平，其蒸馏、蒸发、升华以及制取没食子酸白色结晶实验研究方法和生产技术，更证明他在制药化学方面的突出贡献；尤其可贵的是李氏记述用瓦瓶精确称量空气中含水蒸气的多少，并用以预测晴雨，也足以证明他对实验研究的重视和思想方法上的开拓精神；李时珍不但在医药学方面作出了巨大的贡献，而且在自然科学其他领域也有杰出的成就，英国著名科学史学者李约瑟博士、鲁桂珍博士誉之为博物学家，并给予很高的评价。《本草纲目》一书已流传世界许多国家，并被全译或节译为日、英、德、法、拉丁、俄等文字，在世界上有着很高的学术地位。《本草纲目》至今仍是许多国家学者研究中国医药学的重要参考书。
医学学术团体与学术交流
明代医学的进步还与学术团体的创办有着较为密切的关系。约创办于1568 年的“一体堂宅仁医会”，是我国医学史上由医家私人创办的最早的学术团体。这所医会是当时客居顺天府（今北京）的外地医家联合组织的，十分可贵的是他们的宗旨在于探讨历代医家学术，切磋提高医疗技术，讲求医疗道德修养，促进会员“善相助，过相规，患难相济”。他们把学术交流放在重要地位，把维护会员利益置于次要地位。医会对其成员有二十二项严格要求。当时入会者共四十六人，多为著名之士，如徐春甫、支秉中等，均有医学著作流传后世。