明代，医药学的发展更趋向于全面展开，基础学科、临床分科与治疗经验总结、卫生保健与卫生事业管理等都步入一个更为广阔的领域。尤其是医学发展的革新倾向和求实思想的兴起及其获得的成就更为突出。
在基础学科的研究上，除了更注重诊断学的研究外，仍然很注意医学古籍的整理和研究，这在《内经》、《难经》的研究上看得更为清楚。
古典医学理论著作的考注
在中国医学的发展过程中，历代对古典医学理论著作的考证、注释研究均甚重视。明代医学虽出现了一些革新和求实倾向，但在注释《内经》、《难经》以及张仲景著作的发挥研究上也作出了不少贡献。其代表著作有马萌的《黄帝内经素问注证发微》、《黄帝内经灵枢注证发微》（1586），张景岳的《类经》（1624）等。马萌的发微，将《内经》重新分卷并按作者的理解加以注释训解，为明清医学家学习研究和正确理解《内经》的理论和经验创造了较好的条件；尤其首注《灵枢》，汪昂评：“其疏经络穴道，颇为详明，可谓有功于后学。”张景岳将《内经》理论内容，按摄生、阴阳、藏象、脉色、经络……分为十二大类，为后世分类学习和专题研究《内经》创造了更好的条件。《四库全书总目提要》称其：“条理井然，易于寻览”，其注亦颇有发明。
中药与方剂空前丰富
李时珍《本草纲目》是中国药物发展的一个里程碑。李时珍的成功则借助于宋代官方多次组织全国学者对药物的征集和修定刊印；明初本草学家的努力和资料积累对其成功也不无助益。例如：朱橚编撰《救荒本草》（1406），以其政治地位和权势并经采访、调查、种植观察，选可供救灾食用的植物四百十四种，各述其品名、产地、形态、性味，加工烹调等，并插图以便辨认。李时珍从中采用三种以增加《本草纲目》的学术价值，并给予朱橚以肯定的评价。又如：陈嘉谟《本草蒙荃》（1565），收药七百四十二种，既继承前人成就，又吸收当代及个人在学理和药物加工、贮藏等方面的宝贵经验；既富有学术价值，又以韵语对仗写成，颇便于初学诵记，是一部较好的入门书。李时珍从中汲取药物两种以充实自己的著作，并予“颇有发明，便于初学……诚称其实”的高誉。汪颖撰《食物本草》二卷，取材于卢和之书稿而成书，分水、谷、菜、果、禽、兽、鱼、味八类，颇多影响，惜其书已佚。李时珍从中竟选取十七味以充《本草纲目》之内容。此外，对本草学发展有过重要贡献的著作，如兰茂撰《滇南本草》，收药四百余种，是一部很有特色和学术价值的地方性本草学专著；又如：明太医院院判刘文泰编撰的《本草品汇精要》（1505），共收药物一千八百十五种，更有由王世昌等八名画师五彩工笔绘制的药图一千三百五十八幅，十分精美，有着较高的学术和艺术价值。上两种书由于一位作者在云南，一位作者因医疗事故而搁置内府，故李时珍撰写《本草纲目》时，未能以之参考。李时珍的《本草纲目》可称为集明代以前本草学著作之大成。
在方剂学方面，最为突出者是朱橚的《普济方》（1406）。该书以明太祖第五子朱橚之权势，以医学教授滕硕、刘醇之技术合作而成，其内容广博丰富，集明以前医方之大成。该书共收医疗方剂六万一千七百三十九首，凡一千九百六十论，二千一百七十五类，七百七十八法，采摭繁富，编次详析。是我国现存最大的一部方书，在我国方剂学发展史上占有重要的地位。又如《医方考》（1584），作者吴琨选方七百以考其方药、见证、名义、事迹、变通、得失、所以然等，使医疗处方之理论和方法达到新的高度，促进了医学的发展。
诊断技术的进步
疾病之诊断能否正确是衡量医学发展水平的一个重要方面，而诊断能否正确则取决于诊断技术是否全面、科学。明代诊断技术的进步是明显的，首先是医家们十分强调询问病情，“四诊”检查和书写完整的病案（病历）。例如：李梴《医学入门》（1575）强调了五十五个应该询问的事项，张介宾编成“十问歌”要求医家熟诵。在望、闻、问、切“四诊”技术方面，历代一些医家有将切脉神秘化倾向，而李时珍指出：“世之医、病两家，咸以脉为首务，不知脉乃四诊之末。”他的《脉诀汇辨》更强调：“设不能以四诊相参……未有不复人于反掌间者。”要求临床治疗医学家全面重视病历的书写，并将病历书写必须包括的内容——“六法兼施”一一条列，令医家有所准绳，这是一个很大的进步。六法是望形色、闻声音、问情状、切脉理、论病原、治方术等，在六法之中，又有三十余项必须书写的内容要求。医者若能遵循这一书写病历的格式，一一询问、检查，并作全面记录，分析研究，其诊断水平必可提高。与此同时，汇集明代以前历代医家病历的《名医类案》（1552）所收医案数以千计，“可为法式者固十之八九，亦医家之法律矣”。