白血病是血液系统的恶性肿瘤，小儿白血病居小儿各种恶性肿瘤的首位。以2-5岁多见。是15岁以下儿童主要死亡原因之一。根据发病的急缓、临床、血液及骨髓表现等，一般分为急性与慢性。其中，以急性白血病为主，占小儿白血病总数的97%。急性白血病又可分为急性淋巴细胞白血病及急性非淋巴细胞白血病。前者占70-85%。以往认为，白血病是不治之症。近十多年来，由于许多新药的应用以及化疗方案的不断加强，小儿白血病的疗效不断提高。
与白血病有关的发病因素：白血病是血细胞在骨髓和其他造血组织如肝、脾、淋巴结等中呈肿瘤样异常增生的结果。白血病的研究已有50年的历史，至今病因尚未明了，一般认为可能与下列因素有关：遗传因素，病毒感染，免疫因素及化学因素等。白血病的发病机理仍不清楚，可能是多种复杂因素相互影响，使体内基因表达不平衡的结果。这些因素中既有内在的也有外在的。
白血病的临床表现：白血病的临床表现是由正常血细胞减少和白血病细胞浸润某些器官和组织所引起的。病人常常以发烧、脸色发白、虚汗、皮肤紫斑和疼痛等症状去看病。发病可以隐袭，也可很突然，症状可轻可重。大多数在确诊之前有数天病史，少数可达数周至数月。极个别的病例表现为爆发性的高热、虚弱、贫血、不定位的或定位的疼痛及大片淤斑，进展极快。根据所患白血病的类型不同，一些病人还可以牙龈肿胀出血、突眼、颈部及腹部包快等就诊。
白血病的诊断：当出现以上临床症状时，即要尽快进行血液涂片及骨髓细胞学等检查。当骨髓中白血病细胞总数≥30%时就可诊断白血病。其实，大多数白血病患儿就诊时异常细胞已达70-90%以上，而外周血中异常细胞或有或无。患儿常有中重度贫血，血小板常有不同程度下降。
急性白血病的治疗主要是以化疗为主的综合治疗。治疗原则为：早期诊断、早期治疗；应严格区分患者的白血病类型，按照类型选用不同的化疗药物联合治疗。化疗一般分为诱导缓解治疗、巩固强化治疗、维持治疗、骨髓外白血病防治及残留白血病治疗等进行长期序贯治疗。诱导缓解治疗是患儿能否长期存活的关键。由于小儿白血病化疗效果较好，加之髓原及经济条件限制，干细胞移植在小儿白血病的治疗中，仅用于复发及难治病例。